公司建立了國家級企業(yè)技術(shù)中心和博士后科研工作站、國家分子靶向藥物工程研究中心、“國家重大新藥創(chuàng)制”專項孵化基地,通過持續(xù)的研發(fā)投入,在保障新藥發(fā)現(xiàn)和臨床開發(fā)項目的同時,產(chǎn)生了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際一流的新技術(shù)平臺,主要有以下七個,每個平臺都已順利開展臨床研究。
高通量單B細胞測序抗體發(fā)現(xiàn)平臺
除雜交瘤/噬菌體展示平臺外,公司自主研發(fā)了基于單B細胞的抗體篩選發(fā)現(xiàn)平臺,與高通量表達配合使用,大大縮短了篩選周期,同時獲得了更為多樣性的抗體序列。
雙抗構(gòu)建平臺
HOT-Ig雙抗平臺已完成兩輪優(yōu)化,可提供成熟技術(shù)供雙抗開發(fā);已有數(shù)個PCC分子正在進行開發(fā),有望短期內(nèi)完成IND申報。
雙抗-T細胞療法平臺
在已經(jīng)建成的CD3/TAA雙抗平臺的基礎(chǔ)上,積極開展CD28/TAA雙抗和CD3/CD28/TAA三抗研究,實現(xiàn)療效增強,有效控制副作用,同時展開現(xiàn)有CD3抗體的優(yōu)化和新分子的開發(fā)。
ADC平臺
基于替康類毒素ADC平臺已經(jīng)有多個分子進入臨床前和臨床開發(fā);正在進一步開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新一代定點偶聯(lián)技術(shù),以提高ADC的均一性;正在開發(fā)具有不同作用機制的新型細胞毒載荷(Payloads),可針對不同類型的腫瘤,應(yīng)用相應(yīng)敏感的小分子毒,并有望克服出現(xiàn)的ADC的耐藥性;同時通過探索非細胞毒類載荷(Payloads)靶向腫瘤組織以及非腫瘤治療分子與藥物類型(Modalities),拓展新的治療領(lǐng)域和適應(yīng)癥,實現(xiàn)更多樣的ADC產(chǎn)品布局
PROTAC平臺
已有一個項目申報IND,一個項目即將PCC,多個在研項目覆蓋多種實體瘤和血液瘤,與公司已有管線形成組合,并探索不可成藥靶點;建立檢測PROTAC三元復(fù)合物和細胞內(nèi)蛋白降解的技術(shù)平臺,研究靶標(biāo)蛋白降解機制和動力學(xué);建立高通量E3配體庫篩選平臺,結(jié)合CADD篩選具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型E3配體分子。
AI-分子設(shè)計平臺
已引進和應(yīng)用武漢智化Chemical.AI小分子逆合成分析和預(yù)測人工智能系統(tǒng)ChemAIRS,正在整合內(nèi)部數(shù)據(jù),提升合成路線搜索成功率和可應(yīng)用性;已引進和應(yīng)用法國Iktos公司用于小分子從頭設(shè)計的分子生成人工智能系統(tǒng)Makya,并且與既有CADD方法進行結(jié)合,完善小分子藥物設(shè)計平臺;已建立和應(yīng)用AI預(yù)測蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)方法(如AlphaFold),進行靶點、抗體等蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測,探索建立基于AI的大分子性質(zhì)預(yù)測方法。
基因治療平臺
已建立基于高通量篩選技術(shù)的新一代多功能AAV靶向外殼篩選平臺和組織靶向平臺,產(chǎn)出多個擁有自主專利的新型AAV組織靶向外殼和高效、高組織特異性啟動子。
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